{"id":24619,"date":"2023-12-03T16:26:41","date_gmt":"2023-12-03T20:26:41","guid":{"rendered":"https:\/\/influencias.do\/?p=24619"},"modified":"2023-12-03T16:26:41","modified_gmt":"2023-12-03T20:26:41","slug":"desarrollan-una-novedosa-terapia-genetica-que-podria-ayudar-a-tratar-el-autismo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/influencias.do\/index.php\/2023\/12\/03\/desarrollan-una-novedosa-terapia-genetica-que-podria-ayudar-a-tratar-el-autismo\/","title":{"rendered":"Desarrollan una novedosa terapia gen\u00e9tica que podr\u00eda ayudar a tratar el autismo"},"content":{"rendered":"\n

Cient\u00edficos de la Universidad de Fudan y de la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shangh\u00e1i (China) desarrollaron un novedoso sistema editor de bases del ADN para cambiar los pares de bases C-G a T-A<\/strong>. Con este sistema corrigieron exitosamente una mutaci\u00f3n de base \u00fanica, en el genoma de c\u00e9lulas cerebrales de ratones, relacionada con un trastorno del espectro autista (TEA).<\/p>\n\n\n\n

El trabajo, publicado<\/a> este lunes en Nature Neuroscience, representa un paradigma de edici\u00f3n de genes ‘in vivo’.<\/p>\n\n\n\n

Los expertos afirman que el TEA es un trastorno del desarrollo neurol\u00f3gico altamente hereditario caracterizado por d\u00e9ficits en la interacci\u00f3n social y comportamientos estereotipados. Los investigadores del estudio lograron un hito al reducir o revertir los cambios de comportamiento asociados al TEA.<\/p>\n\n\n\n

Estos hallazgos ofrecen posibles opciones de tratamiento para personas con trastornos gen\u00e9ticos del neurodesarrollo.<\/p>\n\n\n\n

La herramienta AeCBE<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

Los investigadores desarrollaron un sistema editor de bases de citosina integradas en un polip\u00e9ptido catal\u00edtico con una enzima editora de ARN mensajero (AeCBE, por sus siglas en ingl\u00e9s). Este sistema de edici\u00f3n espec\u00edfica de una simple base nitrogenada en el ADN se diferencia del sistema de ‘tijeras moleculares’ CRISPR-Cas9, que editan bases en ambas hebras de ADN, un proceso que reduce la precisi\u00f3n de la edici\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

Tambi\u00e9n se diferencia de la herramienta CyDENT, recientemente desarrollada<\/a> en China, que edita selectivamente una hebra de ADN a la vez, lo que la dota de mayor precisi\u00f3n y podr\u00eda permitir una investigaci\u00f3n m\u00e1s controlable y eficiente de estos genomas celulares. Dado que los editores base del tipo AeCBE solo editan regiones de C a T y de G a A, estos ser\u00edan de gran ayuda en la creaci\u00f3n de herramientas gen\u00e9ticas para tratar trastornos gen\u00e9ticos.<\/p>\n\n\n\n

Terapia para revertir el <\/strong>trastorno del espectro autista<\/strong><\/h3>\n\n\n\n

Los cient\u00edficos demostraron la eficacia del nuevo tratamiento dirigiendo el sistema AeCBE a una mutaci\u00f3n del gen MEF2C asociada al TEA en ratones. La mutaci\u00f3n en cuesti\u00f3n es una conversi\u00f3n de timina a citosina en el gen MEF2C que resulta en un cambio de amino\u00e1cido de lisina a prolina en la prote\u00edna resultante, que hace que ratones machos tengan una expresi\u00f3n reducida de prote\u00ednas en el cerebro y muestren TEA.<\/p>\n\n\n\n

Primero obtuvieron ratones machos mutados que exhibieron hiperactividad, comportamiento repetitivo y anomal\u00edas sociales. Luego programaron AeCBE para editar los pares de bases CG mutadas de MEF2C en el cerebro del rat\u00f3n. Para esto inyectaron por v\u00eda intravenosa el virus adenoasociado que cargaba el sistema AeCBE programado.<\/p>\n\n\n\n

Este vector viral, que cruza la barrera hematoencef\u00e1lica, se dirigi\u00f3 a zonas espec\u00edficas del cerebro donde se expresa abundantemente el gen MEF2C de ratones adultos (como la corteza, el hipocampo y la am\u00edgdala) y los investigadores editaron a los genes mutados. Este tratamiento restaur\u00f3 con \u00e9xito los niveles de prote\u00edna Mef2c en varias regiones del cerebro y revirti\u00f3 las anomal\u00edas de comportamiento en los ratones mutantes.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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